12.10.2023 | Sauli Vuoti, syöpätautien työelämäprofessori Sairaala Nova / Jyväskylän yliopisto, lääketieteellinen asiantuntija Boehringer-Ingelheim Finland
Uudet ja innovatiiviset hoitomuodot edistävät tiedettä ja ihmisten hyvinvointia tavalla, johon emme ole tottuneet
Uusien lääketieteellisten innovaatioiden käyttöönotto edistää tiedettä tuottamalla uusia tärkeitä havaintoja ja kasvattamalla hyvinvointia tavalla, johon emme ole tottuneet. Koska uusien hoitojen kustannus on usein kalliimpi kuin mihin on totuttu ja vaikutus sekä merkittävämpi että pitkäaikaisempi kuin mitä lääkehoidoilla tyypillisesti voidaan saavuttaa, kohtaa yhteiskunta uudenlaisia haasteita hoitojen käyttöönotossa.
Kehittyneillä terapiatuotteilla eli niin sanotuilla ATMP-hoidoilla tarkoitetaan soluja, geenejä tai kudosta muokkaavia hoitoja. Kirjainlyhenne ATMP tulee sanoista ”Advanced Therapy Medicinal Products”, millä on haluttu korostaa ATMP-hoitojen erilaisuutta verrattuna perinteisiin lääkehoitoihin. ATMP-hoidoissa hyödynnetään usein potilaan omia soluja tai kudosta.
Geeniterapiassa vaikutukset kohdistuvat hyvin kohdennetusti solujen geneettiseen materiaaliin, kun taas soluterapioissa terapeuttisen vaikutuksen mahdollistaa muokattu solu. Solu- ja geeniterapiat ovat usein annostelumuodoltaan kertaluonteisia tai hyvin harvoin annosteltavia, mutta voivat silti tuottaa pysyviä vaikutuksia sairauksien ehkäisyssä ja hoidossa. ATMP-hoitojen avulla on jopa mahdollisuus korjata geenivirheitä pysyvästi.
Uusien innovatiivisten hoitomuotojen käyttöönottoon liittyy haasteita
Terminä ”geeni”, ”geenien muokkaus” ja ”genetiikka” saavat keskusteluissa joskus lähtökohtaisesti negatiivisen vivahteen, kaikkihan muistavat tieteiselokuvat ja usein uhkaavana esitetyn geenimanipulaation. Todellisuudessa myös luonto muokkaa geenejämme koko ajan, ja geenien muokkautuminen on kaiken elävän luonnon selviytymisen elinehto. Yksilöllisessä lääketieteessä ja täsmähoidoissa on vaikea päästä enää yksilöllisemmäksi, jos hoitoon käytetään potilaan omia muokattuja soluja.
Solujen ja geenien muokkaus ja terapeuttiseen muotoon työstäminen ovat hintavia prosesseja. Tutkimukset turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamiseksi ovat merkittävästi kalliimpia kuin perinteisillä lääkkeillä. Lisäksi ATMP-hoitoja koskeva sääntely ja hoitojen käytössä vaadittavat uudet teknologiat tuovat mukanaan omat haasteensa. Riskit ovat suuria, ja epäonnistuneiden tutkimusten aiheuttamat taloudelliset tappiot valtavia.
Perinteisissä lääkehoidoissa maksetaan hoidosta kustannuksia sitä mukaa, kun potilas käyttää lääkettä. ATMP-hoidoissa maksajan täytyy sen sijaan sitoutua yhteen suureen kustannukseen, joka lisäksi usein tulee maksettavaksi jo hoidon alkuvaiheessa. Hoidon vaikutukset potilaaseen ovat parhaimmillaan hyvin kauaskantoiset, jopa pysyvät. Riskinjako- ja osamaksusopimuksia ja muita uusia ratkaisuja tarvitaan, eikä lääkeviranomaisten terveystaloudellinen arviointiprosessikaan ole enää tällaisessa tilanteessa niin yksinkertainen.
Ennaltaehkäisevän terveydenhuollon, kuten seulonnan, rokotusten tai diagnostiikan, vaikutuksiin voi joskus olla vaikeampaa luottaa, ja siten myös vaikeampaa sijoittaa siihen tarvittavaa pääomaa. Selkeämpää ja näkyvämpää on hoitaa jo puhjennutta sairautta, jolloin voidaan helpommin mitata ja havaita hoidon vaikutus. ATMP-hoidoissa on parhaimmillaan kyse lopputuloksesta, jolla on ennaltaehkäisyn kaltaiset pitkäaikaiset vaikutukset, ja vaikutusten havaitseminen vaatii pitkää seuranta-aikaa ja kärsivällisyyttä. Perinteisiin lääkehoitoihin verrattaessa jatkuvan lääkityksen tarpeen poistuminen vapauttaa terveydenhuollon resursseja, eikä potilaiden tarvitse käydä hoidoissa tai laboratorioissa yhtä tiheään. Tästä potilaat ovat lähes poikkeuksetta erittäin kiitollisia.
Innovatiiviset hoitomuodot rohkeasti käyttöön
Suomen uusien hoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi- ja käyttöönottomallit on rakennettu laajasti vaikuttavia kansantauteja varten, eivätkä ne nykyisellään taivu kovin hyvin arvioimaan uudentyyppisiä yksilöllisiä hoitoja, joilla voi parhaimmillaan olla elämää muuttavia vaikutuksia. Kansanterveydellisten ja elämäntapoihin liittyvien, ei nopeaan menehtymiseen johtavien sairauksien priorisointi yksilöllisen hoidon sijasta ei myöskään aina vastaa kansalaisten oikeustajua. Myös yksilöidyn hyvän ja merkityksellisen hoidon pitäisi olla mahdollista.
Kaikki edellä kuvatut näkökulmat ovat meille uusia ja vaativat totuttelua, ymmärryksen kasvatusta ja käytännön kokemusta. Ja ennen kaikkea avoimen optimistista asennetta. Meidän tulee rohkeasti ottaa uusia hoitomuotoja käyttöön, niiden edut ja haasteet tunnistaen. Arviointi- ja käyttöönottojärjestelmämme asettamat haasteet on syytä ratkaista laajamittaisella yhteistyöllä.
Ennen kaikkea näiden innovaatioiden käyttöönotto edistää tiedettä ja vähentää inhimillistä kärsimystä.