Tingitään tutkimuksella, eikä tutkimuksesta

Meillä on erinomaisia syöpälääkkeitä, mutta emme osaa vielä käyttää niitä oikein. Vain pieni osa potilaista hyötyy immunoterapiasta. Noin viidennes. Mitä pitäisi tehdä, että 80 % potilaista hyötyisi? Tutkimusta ainakin. Jos tutkimukselle löytyy maksaja, ja se toteutetaan osaavissa käsissä, opimme valikoimaan ne potilaat hoitoihin jotka hoidosta parhaiten hyötyvät. On siis aivan realistista olettaa, että tulevaisuuden kriteereillä hoitoon valituista potilaista huomattavasti enemmän kuin viidennes hyötyy immunoterapiasta.

Tutkimuksen lopputuote on siis aiempaa tehokkaampi lääke.

Tehokas lääke puolestaan ei ole pelkästään yhteiskunnalle koituva kustannus, vaan sillä on myös arvo. Arvo määräytyy monesta tekijästä, joihin on laskettavissa lääkkeestä saatu kokonaishyöty potilaalle, läheisille ja yhteiskunnalle. Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvioinnin viranomaisprosessit ovat meillä monimutkaisia, mutta pääsääntöisesti punnitaan lääkkeestä pyydettyä hintaa suhteessa sen tehoon, haittoihin ja jossain määrin arvoon. Vertailukohteena on usein rutiinikäytössä oleva lääke. Yhtälöistä saadaan lukuja, joiden perusteella annetaan suosituksia lääkkeen korvattavuudesta. 

Lienee itsestään selvää, että tehokkaasta lääkkeestä voi pyytää enemmän hintaa kuin tehottomasta. Ja on perusteltuakin pyytää, koska lääkkeen tehon sinettinä oleva tutkimus on kallista ja epävarmaa. Yhden onnistuneen lääkkeen taustalla olevat kymmenen epäonnistunutta lääkeaihiota ovat erottamaton osa lääkkeen hinnanmuodostusta.

Tutkimuksen lopputuotteena syntyy siis aiempaa arvokkaampi lääke.

Tutkimuksella on näin ollen keskeinen ja mitattavissa oleva rahallinen arvo osana sitä yhtälöä, josta muodostuu lääkkeen kokonaisarvo. Siksi tutkimuksen tuoman arvon tulisi vaikuttaa nykyistä enemmän lääkkeen hintaan. Jos tutkimuksen suorittaa lääkeyritys, silloin tutkimuksen kulut nostavat lääkkeen hintaa. Jos tutkimuksen suorittaa julkisin varoin ylläpidetty sairaala, yliopisto tai tutkimuslaitos, silloin tutkimuksen pitäisi tiputtaa lääkkeen hintaa. Jos uusi ajattelutapa omaksutaan, niin pääsemme eroon vanhanaikaisesta ajattelusta, jossa lääkeyrityksellä on pelkkä myyjän ja yhteiskunnalla pelkkä maksajan rooli. Pääsemme rakentamaan uutta suhdetta lääkeyritysten ja terveydenhuollon välille, jossa korostuu saumaton yhteistyö kohti kestävällä pohjalla olevaa lääkehinnoittelua.    

Seuraan oman tutkimusalani puitteissa uusien lääkkeiden matkaa osaksi rintasyövän hoitoa. Tällä hetkellä uusi immunoterapialääke on hyväksytty rintasyövän hoitoon Yhdysvaltojen ja Euroopan lääkeviranomaisten toimesta ja myös Fimean suositukset on annettu. Suosituksessa korostuvat vanhanaikaisen ajattelumallin ongelmat. Lääkeyritys on esittänyt omien laskelmiensa perusteella yhden hinnan ja Suomen lääkeviranomainen on päätynyt omien laskelmiensa perusteella aivan vastakkaiseen näkemykseen hinnasta. Kumman luvut ovat oikein? Entä miten päästään eteenpäin tilanteessa, jossa näkemykset kohtuullisesta hinnasta poikkeavat näin voimakkaasti?

Olisiko tässä oiva paikka pohtia tutkimuksen arvoa osana hinnanmuodostuksen pelikenttää? Rintasyövän immunoterapiassa riittää tutkittavaa, myös arkikäytössä, ja tällaisella tutkimuksella on merkitystä lääkkeen arvon muodostumisessa. Jos lääketeollisuus olisi valmis tinkaamaan lääkkeen hinnasta sitä vastaan, että terveydenhuolto sitoutuisi tuottamaan tietoa lääkkeen vaikutuksista, niin tällaisella muutoksella olisi valtava heijastevaikutus suomalaiseen tutkimusmaailmaan.

Nythän poliittinen päätäntä on ollut enemmän sen suuntaista, että kuinka paljon kukin hallitus uskaltaa suoraan tai epäsuoraan tinkiä tutkimusrahoituksesta. Tutkimusta ei ole päättäjien keskuudessa ymmärretty sijoituksena, koska tutkimuksen hedelmät eivät välttämättä ehdi kypsyä yhden vaalikauden aikana. Jos tutkimuksen avulla voitaisiinkin tinkiä ikääntyvän väestön terveydenhuollon kustannuksista tässä-ja-heti, niin tämä olisi sellaista arvoa, jonka tutkimusmäärärahoista päättävät hallitsijamme hyvin ymmärtäisivät.     

Tutkimuksen arvo korostuu esimerkin rintasyöpätapauksessa. Immunoterapialääke on tarkoitettu aggressiivisten ja metastaattisten rintasyöpien hoitoon tilanteessa, missä toivoa on usein enää hyvin vähän olemassa. Silloin lääke ei parhaassakaan tapauksessa tuota enää hirveästi arvoa yhteiskunnalle. Jäljelle jää lääkkeen inhimillinen arvo.

Lääke antaa parhaassa tapauksessa lisää elinaikaa potilaalle ja joissain tapauksissa sairauden eteneminen saadaan pitkäksi aikaa kuriin. Kun moni lääkkeen arvon perusteena ollut taloudellinen argumentti putoaa pois, jäljelle jää enää lääkkeen arvo ihmiselle. Silloin olemme perustavaa laatua olevien arvokysymysten äärellä. Lääkevaikutusten tutkiminen potilaalla ja tästä saatu tutkimuksellinen arvo säilyttää kuitenkin tässäkin tapauksessa paikkansa. Se tarjoaa rationaalisen perusteen lääkeyritykselle tulla hinnassa vastaan.

Kirjoituksen alussa esitettyä väittämää voidaan siis laajentaa - meillä on erinomaisia syöpälääkkeitä, mutta emme osaa vielä käyttää emmekä hinnoitella niitä oikein.