RWD (Real World Data)-tutkimusten laatuun on kiinnitettävä huomiota

Lääkevalmisteiden tutkiminen ei siis pääty myyntiluvan saamiseen, vaan jatkuu koko elinkaaren ajan. Tällä hetkellä RWD-tutkimuksia voidaan tehdä monilla eri tavoilla, mutta alalle tulisi määrittää yhteiset tutkimuskriteerit laadun takaamiseksi.

Reaalimaailman datan rooli on kasvanut terveydenhuollon päätöksenteossa, ja laadukasta dataa hyödynnetään esimerkiksi lääkevalmisteiden sääntely- ja korvaushakemuksissa. RWD:n avulla voidaan myös ymmärtää paremmin nykyisiä kliinisiä käytäntöjä, arvioida uusien hoitomuotojen soveltuvuutta eri sairauksien hoitoon ja seurata lääkehoitojen vaikutuksia sekä turvallisuutta potilailla. 

Tähän mennessä RWD-tutkimuksilla ei ole ollut tarkkoja kriteerejä eri tietolähteiden käytöstä, mutta nyt sekä FDA että EMA kehittävät ohjeistusta asiaankuuluvan ja luotettavan reaalimaailman datan käytöstä.

Määrittelyn tekee haasteelliseksi se, että reaalimaailman dataa voidaan kerätä monin eri tavoin tutkimuksen tarpeista riippuen, eikä yksi datan keruutapa välttämättä sovellu kaikkiin tutkimuksiin. Tutkimusasetelman valinta riippuu tutkimuskysymysten, tuotekehityksen vaiheen ja kohdeyleisön vaatimusten perusteista.

Tutkiva yhteisö tarvitsee selkeän ohjeistuksen siitä, minkälainen tutkimusasetelma antaa parhaiten lisäarvoa terveysalan ammattilaisille,viranomaisille ja potilaille.

Tutkimussuunnitelma tehdään yhteistyössä

Paras tutkimustulos syntyy hyödyntämällä eri alojen asiantuntijoiden osaamista.

Ennen datankeruun aloittamista tutkijoiden tulee määritellä selkeä kliininen tutkimuskysymys ja tehdä yhteistyötä viranomaisten, terveydenhuollon, epidemiologien, biostatistikoiden sekä tietolähteiden asiantuntijoiden kanssa. Myös tutkimussuunnitelma toteutetaan yhteistyössä, jotta tutkimustyö antaa kliinisesti vahvan vastauksen kyseiseen tutkimuskysymykseen.

Ennen tiedonkeruuta RWD-tutkimuksen tekijän on määritettävä tutkimusmenetelmä, mukaan lukien

• Kerättävät tietoelementit (kuten potilaiden demografiset tiedot, hoidot ja tulokset)
• Tietoelementtien määritelmät (tietosanakirja)
• Tietojen yhdistämis-, dokumentointi- ja julkaisumenetelmät (esim. yleinen tapausraporttilomake, tiedonkeruu todennettavista lähteistä)
• Tietoelementtien keräämisen merkitykselliset aikaikkunat.

Nämä neljä määritelmää antavat kriteerit sopivien RWD-tietolähteiden valitsemiseksi. 

RWD-tutkimuksilla on mahdollista vaikuttaa terveydenhoitoon. Huolellisesti suunnitellut ja toteutetut RWD-tutkimukset voivat tarjota lisätietoa nykyisistä ja uusista hoitomuodoista mm. terveydenhuollon ammattilaisille ja samalla ne voivat tukea viranomaisten päätöksentekoa. Kaikki perustuu kuitenkin laadukkaaseen RWD-tutkimuksen toteuttamiseen ja analyysiin.

Suomen terveysdatan käyttö mahdollistaa laadukkaan tutkimustyön, josta esimerkkinä voidaan mainita raskausajantutkimus ”Metformin in pregnancy and risk of adverse long-term outcomes: a register-based cohort study” (https://drc.bmj.com/content/10/1/e002363.abstract).  

Artikkelin voit lukea IQVIA:n nettisivuilta.

Susanna Flaherty
Head of Data Access and Partnerships, Global Database Studies
Country Manager Finland 

SuomiAreena 2022: Terveys on tekoja

Tervetuloa kanssamme Poriin keskustelemaan terveydestä keskiviikkona 13.7.
Katso päivän ohjelma.