Potilaat odottavat – uusien syöpälääkkeiden arviointia ja käyttöönottoa on sujuvoitettava

Euroopan lääkestrategian mukaisesti lupaavat uudet lääkkeet halutaan saada ripeästi potilaiden käyttöön. Tällä lääkepoliittisella päätöksellä halutaan antaa potilaille mahdollisuus hyötyä uusista lääkehoidoista silloin, kun tarjolla ei ole muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja, ja samalla tukea lääkekehitystä vaikeisiin sairauksiin.

Uudet syöpätautien hoitomuodot ovat lupaavia ja merkittäviä: ne voivat pidentää vakavasti sairaiden elinikää, parantaa elämänlaatua sekä turvata työ- ja toimintakyvyn. Osa uusista innovaatioista voi jopa parantaa vakavasta sairaudesta. Syöpäpotilaat voivat silti kohdata pitkittyneitä viiveitä uusien hoitomuotojen saamisessa käyttöönsä. Syövän hoitotulokset Suomessa ovat jo jääneet jälkeen muista Pohjoismaista.
 

Neuvottelemalla hoidot käyttöön

Suomessa uusien lääkkeiden kansallinen arviointijärjestelmä on pirstaleinen ja sairaalassa annosteltavien lääkkeiden osalta kaikille toimijoille ennustamaton. Kansallista hintaneuvottelua varten on luotu rakenteet, mutta tätä mahdollisuutta ei hyödynnetä täysimääräisesti. Palveluvalikoimaneuvoston suosituksissa on nähtävissä linja, että uusia lääkevalmisteita ei pääsääntöisesti suositella kansalliseen palveluvalikoimaan, mikäli myyntilupa on ehdollinen ja perustuu kliiniseen tutkimukseen, jota ei ole voitu toteuttaa vertailemalla eri hoitoja keskenään. Tämä estää lääkeyritykseltä pääsyn neuvottelemaan Suomen olosuhteissa kohtuullisesta hoidon kustannuksesta. Ennen kaikkea se kuitenkin evää potilailta mahdollisuuden uuteen lääkehoitoon tilanteessa, jossa tyydyttäviä hoitovaihtoehtoja ei ole saatavilla.
 

Euroopan lääkeviraston hyväksymät hoidot on tarkoitettu potilaille koko EU:ssa

Euroopassa kaikki uudet lääkkeet saavat myyntiluvan Euroopan lääkeviraston (EMA) arvioinnin perusteella. Myyntilupa myönnetään ehdollisena, jos lääkkeen arvioidaan vastaavan siihen hoidolliseen tarpeeseen, joka kohdepotilasjoukossa on tunnistettu vaikka tutkimusnäyttöä tulee vielä kerryttää. Tällöin lääkkeen välittömästä saatavuudesta potilaiden hoidossa saatava hyöty on arvioitu suuremmaksi kuin riski, joka liittyy siihen, että lisänäyttöä tarvitaan. Kun myyntilupa myönnetään ehdollisena, yritys velvoitetaan tuottamaan mahdollisimman nopeasti lisää tutkimusnäyttöä.

Juuri syöpätautien diagnostiikan ja hoidon kehittyessä uusien lääkkeiden myyntilupaan perustuvan tutkimusnäytön arvioinnissa otetaan huomioon muun muassa se, ettei pienten potilasryhmien ja harvinaisten syöpätautien hoidossa ole aina eettistä eikä välttämättä edes mahdollista toteuttaa laajoja vertailevia tutkimuksia.

Syöpätaudeissa, joissa elinajanodotteet ovat pidentyneet ja joissa voidaan käyttää useita peräkkäisiä hoitolinjoja ja lääkehoitoja, elinajanodote voi olla edenneessäkin sairaudessa pitkä. Samalla yhden yksittäisen lääkehoidon vaikutusta potilaiden elinaikaan ei voida luotettavasti arvioida. Näissä tapauksissa taudin etenemättömyysaika (PFS) on tarkoituksenmukainen päätemuuttuja. Muita EMAn hyväksymiä päätemuuttujia voivat olla muun muassa täydellisen hoitovasteen saaneiden potilaiden osuus ja vasteen kesto.

Uusien lääkkeiden hoidollista ja taloudellista arvoa on arvioitava tieteellisesti ja riippumattomasti, vastuuviranomainen hyvin resursoiden

Myyntiluvan myöntämisen jälkeen kansallisen viranomaisen tulee arvioida uuden lääkkeen tuomaa hoidollista lisäarvoa verrattuna olemassa oleviin hoitovaihtoehtoihin, uuden lääkkeen kustannusvaikuttavuutta sekä hoidon kohtuullista kustannusta suomalaisen terveydenhuollon näkökulmasta. Myös ehdollisen myyntiluvan saaneiden lääkkeiden hoidollista lisäarvoa voidaan arvioida. Tämä arvioimisen tueksi on julkaistu useita eurooppalaisia viranomaisohjeistuksia.

Sen, että uuden lääkkeen hoidolliseen lisäarvoon, kustannusvaikuttavuuteen tai budjettivaikutukseen voi liittyä epävarmuutta, ei tule olla este potilaan mahdollisuudelle saada potilaan terveydentilan kannalta perustelluinta eurooppalaisen myyntilupaviranomaisen hyväksymää hoitoa. Sairausvakuutuksesta korvattavien lääkkeiden korvattavuusprosessissa on ollut mahdollisuus neuvotella korvattavuuden edellytyksistä ja sopimusperusteisesta lääkkeen kustannuksesta jo vuodesta 2017 lähtien. Vastaavan kaltaista neuvottelumekanismia tulee hyödyntää täysimääräisesti myös sairaalalääkkeiden osalta. Lääkeyritykset ovat valmiita neuvottelemaan uuden hoidon kohtuullisesta kustannuksesta Suomessa osana lääkkeen hallitun käyttöönoton sopimusta.

Potilaat odottavat. On välttämätöntä hyödyntää ja kehittää edelleen niitä menetelmiä, jotka ovat jo käytössämme, jotta potilaat saavat uudet innovatiiviset lääkehoidot käyttöönsä.  

Kaisa Tuppurainen, Bristol Myers Squibb
Anna Manner-Raappana, Roche
Pekka Ihalmo, Johnson & Johnson
Akseli Kivioja, Johnson & Johnson