Pahimmillaan nykyjärjestelmä hidastaa potilaiden mahdollisuuksia saada välttämätöntä lääkehoitoa oikea-aikaisesti

Seurauksena jakautuneesta järjestelmästä ovat epäyhtenäiset käytännöt ja pahimmillaan talouden osaoptimointi. Potilaan hoitoa eivät välttämättä enää ohjaa yksilölliset tarpeet tai kokonaistaloudelliset edut, vaan budjettien hallinta. Tämä ei ole kenenkään etu, mutta eniten tilanteesta kärsivät potilaat.

Erityisen ongelmallinen tilanne on harvinaissairauksien lääkehoidossa. Lääketieteellisen tutkimuksen edistyessä yhä useampiin harvinaissairauksiin kehitetään lääkehoitoja, jotka voivat tuoda potilaille merkittävää hyötyä ja parantaa potilaiden elämänlaatua. Potilaiden mahdollisuuksia saada harvinaissairauden välttämätöntä lääkehoitoa oikea-aikaisesti tulisi edistää osana lääkerahoituksen monikanavarahoituslinjauksia.

Lisäksi vaikuttavuusperusteisia hallitun käyttöönoton sopimuksia tulisi käyttää aktiivisesti, sillä pienten potilasmäärien vuoksi harvinaisten sairauksien hoidossa käytettäviä lääkkeitä ei ole mahdollista tutkia laajoissa kliinisissä tutkimuksissa. Tällöin tutkimusnäyttöön ja budjettivaikutukseen voi liittyä epävarmuutta. 

Järjestelmämme ongelmat on tunnistettu laajalla rintamalla ja niinpä äskettäin julkaistiinkin harvinaissairauksia koskeva keskustelualoite (linkki). 

Ratkaisuiksi keskustelualoitteessa pulmalliseen tilanteeseen esitetään seuraavia toimenpide-ehdotuksia. Nämä ehdotukset sopivat lääkehoidon arvioinnin ja käyttöönoton haasteisiin yleisemminkin, mutta erityisesti harvinaislääkkeiden, johon ratkaisuja tarvitaan kiireesti.

1. Yhtenäistetään käytännöt. Harvinaislääkkeiden arviointi ja rahoitus on perusteltua järjestää yhtenäisesti kansallisesti tasolla. Sairauksien esiintyvyys vaihtelee alueellisesti ja alueellinen budjetointi voi johtaa potilaiden epätasa-arvoiseen kohteluun. 
2. Otetaan käyttöön systemaattinen vaikuttavuustieto. Harvinaissairauksien hoitoon tulee liittää velvoite vaikuttavuustiedon ja hoidon arvioinnin kirjaamisesta. Lisäksi kertynyttä tietoa tulee arvioida ja hoitoa kehittää sen pohjalta. Onnistunut lääkehoito on osa potilaan vaikuttavaa hoitoa, mutta hoidon onnistumiseen vaikuttavat lääkehoidon lisäksi myös muut terveys- ja sosiaalihuollon palvelut. 
   Hoidon tuloksia tulee seurata ja hoitoa kehittää systemaattisesti. Tätä tukisi kansallisesti ohjattu terveydenhuollon rekisterien tietosisältöjen määrittely. Terveystietojen toissijaisen käytön tulkintojen tulee tukea tätä arviointityötä. Vain systemaattisen arvioinnin perusteella on mahdollista kohdentaa resurssit oikein, jotta niillä saadaan paras mahdollinen vaikuttavuus.
3. Mahdollistetaan vaikuttavuusperusteiset sopimukset ja rahoitusmallit. Uudet lääkehoidot haastavat myös rahoitusjärjestelmää ja siksi innovatiivisia rahoitusmalleja tulee ottaa käyttöön. Uusiin lääkehoitoihin liittyvä epävarmuus voidaan huomioida vaikuttavuusperusteisilla hallitun käyttöönoton sopimuksilla, joissa lääkehoidon kustannus sidotaan saavutettavaan terveyshyötyyn. Innovatiivisilla rahoitusmalleilla on mahdollista jakaa kustannustaakkaa myös ajallisesti, jos uuden hoidon käyttöönottoon liittyy ns. etupainotteinen budjettivaikutus.
    

Sosiaali- ja terveydenhuollon kokonaisuudistuksen keskeinen tavoite on palveluiden laadun, vaikuttavuuden sekä potilaiden yhdenvertaisuuden varmistaminen.

Lääkkeiden arviointi- ja käyttöönottoprosessien tulee olla annostelureitistä ja -paikasta riippumattomia ja niitä tulee joustavoittaa. Potilailla on oltava mahdollisuus saada heille välttämätön lääkehoito taloudellisesti kestävästi ja ilman viiveitä.

Juha Laine, Real World Data Lead & Health Economics Advisor, Roche Oy – Työelämäprofessori, Turun yliopisto
Kaisa Tuppurainen, Health Economics and Outcomes Research Manager, Roche Oy
Oskari Virtanen, Nordic Medical Lead, Rare Conditions, Roche Oy