Data on tulevaisuuden terveysvaluuttaa - kuinka hyödynnämme sitä niin potilaan kuin yhteiskunnan parhaaksi?

Tämä luo haasteita tutkimustiedon keräämiselle ja lääkkeiden käyttöönotolle. Myyntiluvat saattavat viivästyä merkittävästi, kun riittävän laajan sopivan potilasjoukon löytäminen kliinisiin tutkimuksiin on äärimmäisen hankalaa. Tästä kärsivät erityisesti potilaat, joille uudet hoidot voivat olla ainoa toivo. Mekanismi, jossa myyntilupien perusteet nojaavat pelkästään kliinisiin tutkimustuloksiin eivät enää riitä ja siksi ns. tosielämän datan eli RWD:n merkitys lääkkeen vaikuttavuuden arvioinnissa kasvaa.

Terveysviranomaiset ja lääketeollisuus ovat lähteneet rakentamaan uusia mekanismeja vielä tutkimusvaiheessa olevien lääkkeiden saatavuuden nopeuttamiseksi. Lääkkeille voidaan esimerkiksi myöntää ns. ehdollinen myyntilupa. Se rajautuu tiettyyn potilasjoukkoon, on määräaikainen, ja sen saaminen edellyttää erityistä seurantaa; luotettavan ja monipuolisen arkielämän datan keräämistä lääkkeen käyttökokemuksista.

Potilaan näkökulmasta tämä tarkoittaa kahta asiaa. Ensisijaisesti toivoa uusista hoitovaihtoehdoista, mutta myös potilaan roolin muuttumista. Potilaan käyttökokemuksilla ja hänen raportoimallaan arkielämän tiedolla on entistä suurempi rooli lääkkeen arkivaikuttavuutta arvioitaessa ja hoitopäätöksiä tehtäessä.

Viranomaiselle puolestaan muutos tarkoittaa, että heillä tulee olla valmius luoda uudenlaisia mekanismeja ja työkaluja arvioida tietoa ja hyödyntää tietoa potilaan ja yhteiskunnan parhaaksi.

Uudet yhteistyöhankkeet, kuten IMI (Innovative Medicines Initiative) pohtivat RWD:n käyttömahdollisuuksia. Lääketeollisuudelle taas haastetta syntyy siitä, miten tietoa lääkkeestä kerätään ja miten vaikuttavuutta arvioidaan.

Tarvitaan siis kykyä kerätä tietoa joustavasti ja nopeasti lääkkeen käyttökokemuksista, ja vaikuttavuudesta. Ja tässä Suomi onkin aivan erityinen maa. Suomalaiset potilaat ovat erityisen sitoutuneita ja luotettavia; he sitoutuvat käyttökokemusten raportointiin eli tutkimustiedon tuottamiseen ja luovuttavat mielellään terveystietojaan tutkimuskäyttöön. Lisäksi Suomen terveydenhuollon rekisterit ja potilasasiakirjat ovat poikkeuksellisen kattavat ja pääosin sähköisessä muodossa. Eri järjestelmien keskinäisen toimivuuden, kirjausten yhtenäisyyden ja tiedon sirpaleisuuden kanssa haasteita riittää, mutta silti Suomi on valovuoden edellä monia muita maita.

Suomen etuna on myös varsin tiivis ja yhtenäinen perimä. Biopankkiemme näytemäärät ovat mittavat ja tavoitteena on kerätä lähivuosina näytteet kymmenesosaa populaatiostamme, mikä on erityisen suuri etu genomitietoa analysoitaessa. Tätä hyödynnetään mm. kansainvälisesti merkittävässä FinnGen-hankkeessa. Lisäksi meillä on jo nyt lainsäädäntö, joka mahdollistaa monipuolisen tutkimustyön ja RWD:n hyödyntämisen lääketieteellisessä tutkimuksessa.

Suomella on siis mahdollista profiloitua RWE-tutkimuksen kärkimaaksi. Tämä edellyttää kuitenkin toimijoiden välistä yhteistyötä, avointa vuoropuhelua ja lainsäädännön kehittämistä edelleen. Data on terveysvaluuttaa jo nyt, mutta sen arvo mitataan siinä, miten sitä pystytään hyödyntämään päätöksenteon tukena niin potilaan kuin yhteiskunnankin eduksi.